平成25年3月25日付承認医薬品です。
今回は新薬18成分を含む23品目でした。
メトレレプチン遺伝子組換え皮下注用（商品名：メトレレプチン皮下注用11.25mg「シオノギ」/塩野義製薬）
新有効成分含有医薬品
オーファンドラッグ
効能・効果は「脂肪委縮症」。
脂肪萎縮症の国内推定患者数は100人程度のため、オーファンドラッグに指定されています。
脂肪委縮症という病気を聞きなれない人も多いかもしれません。
脂肪萎縮症は文字通り脂肪組織の消失や著しい減少を特徴とした病気です。
問題なのは単純に脂肪が減るだけでなく、それに伴い脂質や糖代謝の異常などが引き起こされることです。
推定国内患者数は100人程度と言われていますが、先天性の場合、寿命は30〜40歳の難病です。
先天性の原因は遺伝子異常と考えられていますが、はっきりとした原因はわかっていません。
思春期までに発症する人がほとんどです。
HIV治療薬などにより引き起こされる後天性のものもありますし、体の一部分に発生する部分脂肪萎縮症も存在します。
脂肪萎縮症の患者では脂肪が減少するため、脂肪組織から分泌されるレプチンが著しく低下しており、これが様々な代謝異常に繋がっています。
レプチンは食欲抑制やエネルギー消費の作用があることで抗肥満ホルモンとも呼ばれていますが、糖代謝や脂肪代謝にも関わっています。
レプチンの低下により、過食やエネルギー消費低下、インスリン抵抗性に繋がり、これが非アルコール性脂肪肝（NASH）、高中性脂肪血症、糖尿病などを引き起こしてしまいます。
そこで、脂肪萎縮症の方に欠乏しているレプチンを補充するレプチン補充療法が考えられました。
京都大学では先進医療としてレプチン補充療法を実施していました。
その結果を受けて今回の承認に繋がったということですね。
レプチンは当初、抗肥満薬として研究が進んでいました。
武田薬品もプラムリンチド/メトレレプチンの臨床試験を進めていましたが、中和抗体ができてしまうことを理由に2011年に中止しています。
また、肥満症の人はレプチン抵抗性があるようで思ったより効果もでなかったようです。
脂肪萎縮症に使用した場合、中和抗体が出現するのかどうか？
どれくらいの使用量、期間で出現するのか気になるところではあります。
脂肪萎縮症については京都大学ではiPS細胞を利用して脂肪組織を作る治療法も研究中です。
将来的に根治に繋がる治療法が発見されるのを願います。
